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日期: 2024-09-26 | 來源: 醫學界 | 有0人參與評論 | 專欄: 糖尿病 | 字體: 小 中 大
多年來，學界在糖尿病的臨床治愈上屢屢取得突破。
兩次肝移植史、11年1型糖尿病史，2017年行胰腺移植後又因血栓不得不摘除移植物，若不是在天津市第壹中心醫院嘗試了最前沿的幹細胞再生療法，這位25歲的女患者生存情況不容樂觀。
9月25日，天津市第壹中心醫院沈中陽、王樹森研究組，北京大學/昌平實驗室鄧宏魁團隊在頂刊《細胞》發表重磅文章，全球首次通過創新性的幹細胞胰島移植，臨床功能性治愈了1型糖尿病，患者在1年隨訪期內不再需要外源胰島素治療。
1型糖尿病通常好發於兒童和青少年，如果不能有效控制，患者會產生嚴重的並發症，甚至危及生命。幾拾年來，胰島移植治療糖尿病雖已取得較好的臨床療效，但礙於人胰腺供體短缺，嚴重限制了其廣泛應用。
而以人體自身細胞為來源的再生胰島移植，則有望徹底解決這壹難題。
專家與患者合影
擺脫胰島素，實現功能性治愈！
相關統計數據顯示，我國1型糖尿病患者達百萬，他們無法被治愈，只能依賴終身注射胰島素、服用降糖藥物等來控制血糖，維持生命。但血糖的精准調控仍是難題，糖尿病並發症風險長期存在，包括難以預防的微血管、大血管和神經病變。
對於本次入組試驗的患者而言，情況要嚴重得多。
據研究人員介紹，這位25歲的女性患者有隱源性肝硬化史，在2014年和2016年進行了兩次肝移植。同時，她在2012年就被診斷出1型糖尿病，因長期血糖控制不佳，2017年肝移植壹年後，醫生又為她做了全胰腺移植。
胰腺移植和胰島移植是治療1型糖尿病的手段之壹，但並非完美的解決方案。由於存在需長期服用免疫抑制劑、供體稀缺等壹系列痛點，這種治療策略僅限於最嚴重的病例。
事實上，這位患者在完成全胰腺移植1年後，就因為嚴重血栓並發症，醫生不得不又摘除了她的胰腺移植物。去往天津市第壹中心醫院前，她體內用於反映胰島細胞功能的血漿C肽水平已低於檢測下限，糖化血紅蛋白則高於正常標准。
雖然已經多次接受了強化降糖治療，但患者血糖控制始終無法達標，血糖波動大，還表現出了嚴重的低血糖危害。過去1年間，她發生了3次嚴重的低血糖事件。
起初，這位患者只能再做胰島移植，但醫生評估後發現，她相關的抗原檢測呈陽性，意味著異體移植將面臨嚴重的排異風險，失敗率高。經過內分泌科、移植中心的多學科討論，並征得患者知情同意後，醫生決定對她開展全新的自體幹細胞胰島移植。
這次移植方式的原理，是基於多能幹細胞（PSC）具有無限增殖的特性，能分化成生物體所有的功能細胞類型。而本次技術的開發者鄧宏魁教授，剛在今年8月斬獲了有“中國諾獎”之稱的未來科學大獎，貢獻是“開創‘化學誘導多能幹細胞’（CiPSC），改變細胞命運和狀態方面的傑出成就。”
2023年6月25日，在超聲的引導下，研究團隊將由CiPSC分化而來的胰島注入患者體內。同時，為了避免自身免疫病發作從而攻擊新的胰島，醫生還提前進行了預防排斥的誘導治療。
在完成移植後的兩周內，患者每日需要注射的胰島素用量開始下降。術後第18天起，下降趨勢逐漸趨於穩定，直到第75天時，患者徹底擺脫了胰島素，療效已穩定1年以上。與此同時，她的空腹血糖也在持續降低，長期維持在正常值。
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