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日期: 2025-03-07 | 来源: 腾讯新闻 | 有0人参与评论 | 字体: 小 中 大
诺华公司则在声明中称Zolgensma定价基于其对SMA患儿及社会的综合价值，强调该药"以单次治疗替代终身反复治疗"可能减轻医疗系统负担。
Zolgensma的定价迅速成为基因疗法价格标杆。目前九种基因疗法价格超200万美元，去年11月获批的第十种预计达380万美元，略低于同期获批的425万美元天价疗法。
“药企总能试探出定价上限，”患者平价用药组织创始人戴维·米切尔表示，“每当基准抬高，他们就想我们还能更过分”。
SMA患儿父母坦言，相比尖端疗法带来的希望，对费用的担忧微不足道。“这是孩子的生命，”为女儿争取Zolgensma的哈莉·韦斯说，“哪个父母不想给孩子这个机会？”但Zolgensma等七位数天价疗法正持续推高全美处方药支出，最终转化为全美国上涨的保险费与医疗补助等公共项目增税。
Zolgensma这类突破常被塑造成多赢局面：患者获救，药企与投资者赚取足够利润以激励更多创新。但盖诺指出并非所有人都是赢家。没人比他更渴望Zolgensma成功，更理解它对患者家庭的意义。然而多年亲历药物研发幕后，让这个家庭彻底清醒。
“我领悟到一切都关乎金钱，”盖诺说，“与拯救生命无关。”
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2006年，纽约蒸汽管道工文森特·盖诺与妻子凯瑟琳结婚后，热切盼望着能拥有一个孩子。然而，在2008年孕检中，基因检测结果显示两人同为脊髓性肌萎缩症（SMA）隐性基因携带者，胎儿有25%的概率罹患这种肌肉萎缩绝症。
他们很担心，心里却侥幸地怀着那75%的希望，而这个希望在2009年2月索菲亚降生后逐渐破灭。
初为父母的喜悦很快被担忧取代。盖诺发现女儿双腿如蛙状瘫软，多次求诊却被医生安抚说“一切正常”。直至某位医生建议SMA检测，全家在等待结果的绝望中进行了最后一次公园漫步。
“镜头里凯瑟琳推着婴儿车的背影，成了我们幸福时光的封存记忆。”盖诺说。
确诊粉碎了所有幻想。凯瑟琳辞职全职照料，盖诺疯狂啃读论文、奔赴学术会议，彼时全球尚无SMA疗法，四个月的索菲亚需呼吸机维持夜间呼吸，六个月时胃管已经取代奶瓶。每次病情恶化都在催逼这对夫妇：必须与死神赛跑，不顾一切地想办法拯救他们的女儿。
作为工会蒸汽管道工，盖诺夫妇既无雄厚家底也无精英人脉。他们从高尔夫慈善赛、尊巴舞派对起步募集小额资金，随着善款累积，他们创立了“索菲亚治愈基金会”，在SMA慈善圈崭露头角。2010年某次高端筹款酒会上，盖诺邂逅了改变他们人生的科学家——布莱恩·卡斯帕。
此时的卡斯帕，正与少数顶尖学者争夺SMA研究资金与学术地位。基因疗法的特殊性使其极度依赖公共资助：仅美国国立卫生研究院就为SMA研究投入超4.5亿美元（约合32.68亿元人民币），而当时药企对此类疗法多持观望态度。相关研究显示，2019年美国活跃基因治疗试验仅40%由药企赞助。
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