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日期: 2025-03-07 | 來源: 騰訊新聞 | 有0人參與評論 | 字體: 小 中 大
諾華公司則在聲明中稱Zolgensma定價基於其對SMA患兒及社會的綜合價值，強調該藥"以單次治療替代終身反復治療"可能減輕醫療系統負擔。
Zolgensma的定價迅速成為基因療法價格標杆。目前九種基因療法價格超200萬美元，去年11月獲批的第拾種預計達380萬美元，略低於同期獲批的425萬美元天價療法。
“藥企總能試探出定價上限，”患者平價用藥組織創始人戴維·米切爾表示，“每當基准抬高，他們就想我們還能更過分”。
SMA患兒父母坦言，相比尖端療法帶來的希望，對費用的擔憂微不足道。“這是孩子的生命，”為女兒爭取Zolgensma的哈莉·韋斯說，“哪個父母不想給孩子這個機會？”但Zolgensma等柒位數天價療法正持續推高全美處方藥支出，最終轉化為全美國上漲的保險費與醫療補助等公共項目增稅。
Zolgensma這類突破常被塑造成多贏局面：患者獲救，藥企與投資者賺取足夠利潤以激勵更多創新。但蓋諾指出並非所有人都是贏家。沒人比他更渴望Zolgensma成功，更理解它對患者家庭的意義。然而多年親歷藥物研發幕後，讓這個家庭徹底清醒。
“我領悟到壹切都關乎金錢，”蓋諾說，“與拯救生命無關。”
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2006年，紐約蒸汽管道工文森特·蓋諾與妻子凱瑟琳結婚後，熱切盼望著能擁有壹個孩子。然而，在2008年孕檢中，基因檢測結果顯示兩人同為脊髓性肌萎縮症（SMA）隱性基因攜帶者，胎兒有25%的概率罹患這種肌肉萎縮絕症。
他們很擔心，心裡卻僥幸地懷著那75%的希望，而這個希望在2009年2月索菲亞降生後逐漸破滅。
初為父母的喜悅很快被擔憂取代。蓋諾發現女兒雙腿如蛙狀癱軟，多次求診卻被醫生安撫說“壹切正常”。直至某位醫生建議SMA檢測，全家在等待結果的絕望中進行了最後壹次公園漫步。
“鏡頭裡凱瑟琳推著嬰兒車的背影，成了我們幸福時光的封存記憶。”蓋諾說。
確診粉碎了所有幻想。凱瑟琳辭職全職照料，蓋諾瘋狂啃讀論文、奔赴學術會議，彼時全球尚無SMA療法，肆個月的索菲亞需呼吸機維持夜間呼吸，六個月時胃管已經取代奶瓶。每次病情惡化都在催逼這對夫婦：必須與死神賽跑，不顧壹切地想辦法拯救他們的女兒。
作為工會蒸汽管道工，蓋諾夫婦既無雄厚家底也無精英人脈。他們從高爾夫慈善賽、尊巴舞派對起步募集小額資金，隨著善款累積，他們創立了“索菲亞治愈基金會”，在SMA慈善圈嶄露頭角。2010年某次高端籌款酒會上，蓋諾邂逅了改變他們人生的科學家——布萊恩·卡斯帕。
此時的卡斯帕，正與少數頂尖學者爭奪SMA研究資金與學術地位。基因療法的特殊性使其極度依賴公共資助：僅美國國立衛生研究院就為SMA研究投入超4.5億美元（約合32.68億元人民幣），而當時藥企對此類療法多持觀望態度。相關研究顯示，2019年美國活躍基因治療試驗僅40%由藥企贊助。
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