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日期: 2025-03-07 | 来源: 腾讯新闻 | 有0人参与评论 | 字体: 小 中 大
酒会上的卡斯帕已将基础研究转化为动物试验阶段的候选药物。在盖诺记忆中，这位学者书卷气十足，能彻夜电话讲解运动神经元原理。此时，索菲亚刚一岁半，盖诺夫妇别无选择。
2010年9月，“索菲亚治愈基金会”通过线上投票赢得百事焕新计划25万美元资助，盖诺将其全数投入卡斯帕项目。次年6月，基金会追加百万美元承诺，为此发起“200人每人各筹5000美元”计划。
慈善年会途中，盖诺夫妇借宿卡斯帕家中，卡斯帕在其餐厅录制基金会YouTube问答，帮盖诺校订网站文章，双方在这场针对SMA的战斗中建立了深厚友谊。但当达拉斯的一家名为BioLife Cell Bank（BCB）的生物公司开始闯入故事时，这对盟友的命运齿轮开始错位。
时年54岁的BCB公司CEO约翰·卡博纳毫无药物研发背景，医疗设备出身的他在母亲离世后接管公司，自称受患有SMA的双胞胎触动，决意押注卡斯帕的基因疗法。他将公司更名为AveXis（Av代表药物载体腺相关病毒9型，ve指载体，X喻DNA双螺旋，Is取自孩童与自然女神伊西斯）。这个充满神话色彩的命名，悄然拉开了科学理想与资本逻辑的角力序幕。
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在此后的18个月间，慈善资金与政府拨款合计超250万美元的资金仍是卡斯帕团队的核心支柱。2012年末，“索菲亚治愈基金会”追加55万美元资助一期临床试验，全国儿童医院基金会承诺等额配捐。
卡斯帕在新闻稿中特别致谢：“索菲亚治愈基金会是本项目的领航资助者，其非凡投入使研究进程提速数年。”
试验方案将受试者年龄限定为9月龄以下——资金与产能限制下，低体重婴儿所需剂量更小，且未受SMA严重侵蚀的幼童可能呈现更显着疗效。这直接将索菲亚及其慈善网络中多数超龄患儿排除在外。
文森特的救女梦想已退守为延缓病情、保留残存的肌肉力量：15岁的索菲亚如今仅能移动右手食指，依赖眼动仪学习交流。
盖诺回忆，卡斯帕曾承诺开展大龄患儿试验，但随着与AveXis利益绑定加深、对基金会依赖减弱，承诺逐渐虚化。
2013年末，AveXis公司的 CEO约翰·卡博纳与全国儿童医院达成协议：AveXis以股权换取医院专利独家开发权。数月后，卡斯帕签署协议获更大股权，公司迎来首位重量级投资者：PBM资本的保罗·曼宁。
此期间卡斯帕与盖诺的联络日益稀少，直至2014年临床试验启动日，资助人竟需通过首例患儿家属的名义才能获邀观礼。
两个月后，在威斯康星州兰开斯特市慈善活动“Avery竞速赛”现场，矛盾公开化。纪录片镜头记录下凯瑟琳的尖锐质问：“仅限婴儿试验是否意味着FDA仅批准幼童用药，其他患儿将被抛弃？”
卡斯帕承认可能性，称拓展适用患儿人群为“第二阶段”，但强调该拓展的前提是基金会自筹资金。文森特当即表示活动善款将专用于“他人回避的领域”，暗讽资本逐利本质。卡博纳则以“需优先满足公司资金需求”回应，承诺疗效确证后再进行拓展试验。
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2015年初，AveXis引入多家风投基金董事，融资数百万美元。这些资本将用于支付专利许可等市场化关键步骤，也意味着Zolgensma基因药物不仅需拯救生命，更要为投资者创造利润。卡博纳透露董事会立即推动上市计划：“他们心怀善意，但他们终究要对投资回报负责。”- 新闻来源于其它媒体，内容不代表本站立场！
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