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日期: 2025-03-07 | 來源: 騰訊新聞 | 有0人參與評論 | 字體: 小 中 大
酒會上的卡斯帕已將基礎研究轉化為動物試驗階段的候選藥物。在蓋諾記憶中，這位學者書卷氣拾足，能徹夜電話講解運動神經元原理。此時，索菲亞剛壹歲半，蓋諾夫婦別無選擇。
2010年9月，“索菲亞治愈基金會”通過線上投票贏得百事煥新計劃25萬美元資助，蓋諾將其全數投入卡斯帕項目。次年6月，基金會追加百萬美元承諾，為此發起“200人每人各籌5000美元”計劃。
慈善年會途中，蓋諾夫婦借宿卡斯帕家中，卡斯帕在其餐廳錄制基金會YouTube問答，幫蓋諾校訂網站文章，雙方在這場針對SMA的戰斗中建立了深厚友誼。但當達拉斯的壹家名為BioLife Cell Bank（BCB）的生物公司開始闖入故事時，這對盟友的命運齒輪開始錯位。
時年54歲的BCB公司CEO約翰·卡博納毫無藥物研發背景，醫療設備出身的他在母親離世後接管公司，自稱受患有SMA的雙胞胎觸動，決意押注卡斯帕的基因療法。他將公司更名為AveXis（Av代表藥物載體腺相關病毒9型，ve指載體，X喻DNA雙螺旋，Is取自孩童與自然女神伊西斯）。這個充滿神話色彩的命名，悄然拉開了科學理想與資本邏輯的角力序幕。
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在此後的18個月間，慈善資金與政府撥款合計超250萬美元的資金仍是卡斯帕團隊的核心支柱。2012年末，“索菲亞治愈基金會”追加55萬美元資助壹期臨床試驗，全國兒童醫院基金會承諾等額配捐。
卡斯帕在新聞稿中特別致謝：“索菲亞治愈基金會是本項目的領航資助者，其非凡投入使研究進程提速數年。”
試驗方案將受試者年齡限定為9月齡以下——資金與產能限制下，低體重嬰兒所需劑量更小，且未受SMA嚴重侵蝕的幼童可能呈現更顯著療效。這直接將索菲亞及其慈善網絡中多數超齡患兒排除在外。
文森特的救女夢想已退守為延緩病情、保留殘存的肌肉力量：15歲的索菲亞如今僅能移動右手食指，依賴眼動儀學習交流。
蓋諾回憶，卡斯帕曾承諾開展大齡患兒試驗，但隨著與AveXis利益綁定加深、對基金會依賴減弱，承諾逐漸虛化。
2013年末，AveXis公司的 CEO約翰·卡博納與全國兒童醫院達成協議：AveXis以股權換取醫院專利獨家開發權。數月後，卡斯帕簽署協議獲更大股權，公司迎來首位重量級投資者：PBM資本的保羅·曼寧。
此期間卡斯帕與蓋諾的聯絡日益稀少，直至2014年臨床試驗啟動日，資助人竟需通過首例患兒家屬的名義才能獲邀觀禮。
兩個月後，在威斯康星州蘭開斯特市慈善活動“Avery競速賽”現場，矛盾公開化。紀錄片鏡頭記錄下凱瑟琳的尖銳質問：“僅限嬰兒試驗是否意味著FDA僅批准幼童用藥，其他患兒將被拋棄？”
卡斯帕承認可能性，稱拓展適用患兒人群為“第贰階段”，但強調該拓展的前提是基金會自籌資金。文森特當即表示活動善款將專用於“他人回避的領域”，暗諷資本逐利本質。卡博納則以“需優先滿足公司資金需求”回應，承諾療效確證後再進行拓展試驗。
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2015年初，AveXis引入多家風投基金董事，融資數百萬美元。這些資本將用於支付專利許可等市場化關鍵步驟，也意味著Zolgensma基因藥物不僅需拯救生命，更要為投資者創造利潤。卡博納透露董事會立即推動上市計劃：“他們心懷善意，但他們終究要對投資回報負責。”- 新聞來源於其它媒體，內容不代表本站立場！
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