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日期: 2025-03-07 | 来源: 腾讯新闻 | 有0人参与评论 | 字体: 小 中 大
随后，因卡博纳早年卷入220万美元诉讼案（虽部分判决被推翻），董事会罢免其CEO职务，由药企资深高管肖恩·诺兰接任。
2016年9月，诺兰与盖诺夫妇在曼哈顿酒店酒吧会面。夫妇表达对超龄患儿用药的担忧，诺兰礼节性倾听却无后续。
次年2月AveXis登陆纳斯达克，敲钟现场欢声雷动。分析显示，IPO及后续股票发售筹得数亿美元，但用于Zolgensma基因药物追加试验的资金寥寥。根据《信息自由法》获取的数据，有专业人士估算AveXis与诺华在药物获批前的研发支出不足1200万美元，而知识产权许可花费超10倍于此。部分分析人士认为：“真正推高基因疗法成本的并非临床试验。”
此时盖诺夫妇已决定淡出SMA社群。2015年索菲亚癫痫频发，6岁时肌力衰退的程度甚至到用Zolgensma基因药物都无力回天。2016年9月，积郁多年的盖诺发起诉讼，指控卡斯帕、卡博纳、诺兰、AveXis及医院方违约，索赔5亿美元。诉状指出慈善资金助推药物研发，却在成功前夕被剥夺荣誉与权益。而被告方全盘否认，称基金会主张“毫无事实依据”。
2017年11月，基金会资助的临床试验结果公布：15名受试患儿20个月存活率100%，12名高剂量组婴儿中11人可自主坐立、言语进食。基于此，FDA授予Zolgensma“突破性疗法”认定，助其5年内速获批准上市。
2018年4月，诺华以87亿美元收购AveXis，主要持股人实现财富跃迁：卡斯帕获利超4亿美元，诺兰获1.9亿美元，曼宁原始投资增值60倍至3.15亿。卡博纳虽未透露具体收益，但称“对人类产生重大影响”。
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收购完成后，诺华启动定价策略。彼时美国新药年均首发价已从2008年的2000美元飙升至2021年的18万美元，基因疗法更推波助澜：2017年首批三款疗法定价超37万美元，眼科基因疗法Luxturna单眼治疗价就达42.5万美元。
诺华组建专家团队构建“基于价值定价”模型，亚利桑那大学药学教授丹尼尔·马隆等人比较Zolgensma基因药物与竞品Spinraza基因药物（首年75万美元，次年37.5万美元），论证前者500万美元内仍具成本效益。
非营利评估机构ICER初版报告认为Zolgensma合理价应低于90万美元，但在诺华游说及新数据支持下，终版认可其价值上限达210万美元。2019年5月24日FDA批准当日，诺华宣布Zolgensma定价212.5万美元，称较Spinraza优惠50%，ICER同步更新报告，将成本效益阈值提至190-210万美元。
尽管美国医保逐步覆盖Zolgensma，但各州医保覆盖计划仍设严格准入：需预先授权、指定专科医师等。2019-2022年间，医保覆盖计划为208例Zolgensma支付3.09亿美元，单例均值近150万美元（含折扣）。- 新闻来源于其它媒体，内容不代表本站立场！
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