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日期: 2025-03-07 | 來源: 騰訊新聞 | 有0人參與評論 | 字體: 小 中 大
隨後，因卡博納早年卷入220萬美元訴訟案（雖部分判決被推翻），董事會罷免其CEO職務，由藥企資深高管肖恩·諾蘭接任。
2016年9月，諾蘭與蓋諾夫婦在曼哈頓酒店酒吧會面。夫婦表達對超齡患兒用藥的擔憂，諾蘭禮節性傾聽卻無後續。
次年2月AveXis登陸納斯達克，敲鍾現場歡聲雷動。分析顯示，IPO及後續股票發售籌得數億美元，但用於Zolgensma基因藥物追加試驗的資金寥寥。根據《信息自由法》獲取的數據，有專業人士估算AveXis與諾華在藥物獲批前的研發支出不足1200萬美元，而知識產權許可花費超10倍於此。部分分析人士認為：“真正推高基因療法成本的並非臨床試驗。”
此時蓋諾夫婦已決定淡出SMA社群。2015年索菲亞癲癇頻發，6歲時肌力衰退的程度甚至到用Zolgensma基因藥物都無力回天。2016年9月，積郁多年的蓋諾發起訴訟，指控卡斯帕、卡博納、諾蘭、AveXis及醫院方違約，索賠5億美元。訴狀指出慈善資金助推藥物研發，卻在成功前夕被剝奪榮譽與權益。而被告方全盤否認，稱基金會主張“毫無事實依據”。
2017年11月，基金會資助的臨床試驗結果公布：15名受試患兒20個月存活率100%，12名高劑量組嬰兒中11人可自主坐立、言語進食。基於此，FDA授予Zolgensma“突破性療法”認定，助其5年內速獲批准上市。
2018年4月，諾華以87億美元收購AveXis，主要持股人實現財富躍遷：卡斯帕獲利超4億美元，諾蘭獲1.9億美元，曼寧原始投資增值60倍至3.15億。卡博納雖未透露具體收益，但稱“對人類產生重大影響”。
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收購完成後，諾華啟動定價策略。彼時美國新藥年均首發價已從2008年的2000美元飆升至2021年的18萬美元，基因療法更推波助瀾：2017年首批叁款療法定價超37萬美元，眼科基因療法Luxturna單眼治療價就達42.5萬美元。
諾華組建專家團隊構建“基於價值定價”模型，亞利桑那大學藥學教授丹尼爾·馬隆等人比較Zolgensma基因藥物與競品Spinraza基因藥物（首年75萬美元，次年37.5萬美元），論證前者500萬美元內仍具成本效益。
非營利評估機構ICER初版報告認為Zolgensma合理價應低於90萬美元，但在諾華游說及新數據支持下，終版認可其價值上限達210萬美元。2019年5月24日FDA批准當日，諾華宣布Zolgensma定價212.5萬美元，稱較Spinraza優惠50%，ICER同步更新報告，將成本效益閾值提至190-210萬美元。
盡管美國醫保逐步覆蓋Zolgensma，但各州醫保覆蓋計劃仍設嚴格准入：需預先授權、指定專科醫師等。2019-2022年間，醫保覆蓋計劃為208例Zolgensma支付3.09億美元，單例均值近150萬美元（含折扣）。- 新聞來源於其它媒體，內容不代表本站立場！
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