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日期: 2025-03-18 | 來源: 譯言 | 有0人參與評論 | 字體: 小 中 大
卡斯帕承認可能性,稱拓展適用患兒人群為“第贰階段”,但強調該拓展的前提是基金會自籌資金。文森特當即表示活動善款將專用於“他人回避的領域”,暗諷資本逐利本質。卡博納則以“需優先滿足公司資金需求”回應,承諾療效確證後再進行拓展試驗。
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2015年初,AveXis引入多家風投基金董事,融資數百萬美元。這些資本將用於支付專利許可等市場化關鍵步驟,也意味著Zolgensma基因藥物不僅需拯救生命,更要為投資者創造利潤。卡博納透露董事會立即推動上市計劃:“他們心懷善意,但他們終究要對投資回報負責。”
隨後,因卡博納早年卷入220萬美元訴訟案(雖部分判決被推翻),董事會罷免其CEO職務,由藥企資深高管肖恩·諾蘭接任。
2016年9月,諾蘭與蓋諾夫婦在曼哈頓酒店酒吧會面。夫婦表達對超齡患兒用藥的擔憂,諾蘭禮節性傾聽卻無後續。
次年2月AveXis登陸納斯達克,敲鍾現場歡聲雷動。分析顯示,IPO及後續股票發售籌得數億美元,但用於Zolgensma基因藥物追加試驗的資金寥寥。根據《信息自由法》獲取的數據,有專業人士估算AveXis與諾華在藥物獲批前的研發支出不足1200萬美元,而知識產權許可花費超10倍於此。部分分析人士認為:“真正推高基因療法成本的並非臨床試驗。”
此時蓋諾夫婦已決定淡出SMA社群。2015年索菲亞癲癇頻發,6歲時肌力衰退的程度甚至到用Zolgensma基因藥物都無力回天。2016年9月,積郁多年的蓋諾發起訴訟,指控卡斯帕、卡博納、諾蘭、AveXis及醫院方違約,索賠5億美元。訴狀指出慈善資金助推藥物研發,卻在成功前夕被剝奪榮譽與權益。而被告方全盤否認,稱基金會主張“毫無事實依據”。
2017年11月,基金會資助的臨床試驗結果公布:15名受試患兒20個月存活率100%,12名高劑量組嬰兒中11人可自主坐立、言語進食。基於此,FDA授予Zolgensma“突破性療法”認定,助其5年內速獲批准上市。
2018年4月,諾華以87億美元收購AveXis,主要持股人實現財富躍遷:卡斯帕獲利超4億美元,諾蘭獲1.9億美元,曼寧原始投資增值60倍至3.15億。卡博納雖未透露具體收益,但稱“對人類產生重大影響”。
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收購完成後,諾華啟動定價策略。彼時美國新藥年均首發價已從2008年的2000美元飆升至2021年的18萬美元,基因療法更推波助瀾:2017年首批叁款療法定價超37萬美元,眼科基因療法Luxturna單眼治療價就達42.5萬美元。
諾華組建專家團隊構建“基於價值定價”模型,亞利桑那大學藥學教授丹尼爾·馬隆等人比較Zolgensma基因藥物與競品Spinraza基因藥物(首年75萬美元,次年37.5萬美元),論證前者500萬美元內仍具成本效益。
非營利評估機構ICER初版報告認為Zolgensma合理價應低於90萬美元,但在諾華游說及新數據支持下,終版認可其價值上限達210萬美元。2019年5月24日FDA批准當日,諾華宣布Zolgensma定價212.5萬美元,稱較Spinraza優惠50%,ICER同步更新報告,將成本效益閾值提至190-210萬美元。
盡管美國醫保逐步覆蓋Zolgensma,但各州醫保覆蓋計劃仍設嚴格准入:需預先授權、指定專科醫師等。2019-2022年間,醫保覆蓋計劃為208例Zolgensma支付3.09億美元,單例均值近150萬美元(含折扣)。
全球超4000名兒童接受治療,2024年前諾華累計收入超64億。然而在中低收入國家,多數家庭仍望藥興歎。
“這令人憤怒。”KEI的主任洛夫談及印度(专题)、南非等地求藥無門的家庭時說到。
蓋諾夫婦逐步關閉基金會,專注陪伴女兒及其健康的弟弟妹妹。2024年初,索菲亞因病毒感染昏迷兩周,醒來後更為虛弱。“我們只關注她當下的快樂。”凱瑟琳說。
唯壹慰藉是家族中另壹名2023年確診為SMA的男嬰經Zolgensma治療後健步如飛。“這讓我稍感寬慰,”蓋諾說,但仍難釋懷,“當資本在最後時刻入場,壹切都淪為貪婪的游戲。”
這場由慈善點燃、資本收割的醫療革命,最終將210萬美元的詰問刻入現代醫學倫理的裂隙:當公共資金哺育創新,私營利益收割果實,誰該為生命的定價權負責?- 新聞來源於其它媒體,內容不代表本站立場!
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