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_NEWSDATE: 2025-04-27 | News by: 科普中国 | 有0人参与评论 | _FONTSIZE: _FONT_SMALL _FONT_MEDIUM _FONT_LARGE
2023 年的一篇《科学》深度文章提到，如今的 FDA 会在药物的申请材料中，要求至少来自两种动物的毒理学数据，一种来自小鼠或是大鼠等啮齿类动物，另一种则需要来自犬类或是非人灵长类动物，通常是猴子。每年，全球大大小小的药企，都要用到几万只实验动物，来获得所需要的数据。
然而，产业逐渐认识到，我们的研发成功率正变得越来越低。那些经过动物实验的检验，成功进入人体试验的候选药物，只有不到十分之一能最终挺过 I-III 期临床试验，顺利获批。
美国全球生物技术工业组织（BIO）是全世界最大的生物技术贸易协会。2016 年，该组织出具报告，指出在 2006 到 2015 年这十年里，9000 多个进入临床试验的候选药物中，最终的失败率高达 90.4%。2021 年，它进一步更新了 2011 到 2020 年的数据，失败率上升到了 92.1%。
而纵观失败率最高的两个临床试验阶段，恰好就是刚刚走出动物实验的两个阶段：2021 年的数据指出，旨在评估人体安全性的 I 期临床试验，成功率约为 50%。也就是说，即便经过了动物实验的检验，依旧有一半药物对人体不安全。而剩下一半药物，在评估有效性的 II 期临床试验中，超过七成以失败告终。折算下来，每 100 个进入临床试验的分子，会有 85 个倒在这两个阶段。动物实验用于评估安全性和有效性的局限，由此可见一斑。
替代动物实验，早有布局
关于开发一款新药的时间和金钱成本，业内普遍接受一条“双十定律”——十年时间，十亿美元。高昂成本背后的主要原因之一，正是居高不下的临床失败率。因此，很早就有人提出，要开发新的工具，来替代动物实验。
“动物模型错的时候更多，对的时候更少。”哈佛大学下属 Wyss 研究所的所长唐纳德·英格伯（Don Ingber）教授曾这么评论。他提出的解决方案是一种叫做“器官芯片”的工具。这种工具利用工程学技术，在硅质的多聚物上刻出一道道浅浅的口子，培养来自人体的细胞。而周围流过的培养液则能模仿血液的流动。如果培养的是肝脏细胞，就可以用于分析药物分子的毒性——会破坏肝脏芯片的药物，肯定不能用。
英格伯教授在 2013 年成立了一家名为艾谬雷特（Emulate 意思是仿真）的公司。6 年后，该公司在《科学-转化医学》杂志上发表论文，详细介绍了如何使用肝脏芯片来理解药物如何导致肝脏的损伤。2022 年，一篇更新的论文发现，相较动物模型，肝脏芯片预测药物毒性的准确性要更高——研究人员们挑选了 15 种药物，它们先前都通过动物实验，进入到人体研究，但却因为药物的毒性，导致后续试验的失败。在这 15 种药物里，肝脏芯片成功发现了其中 12 款的毒性。也就是说，原本有 80%的药物可以提前终止开发，不必在下一个阶段浪费时间和金钱。
艾谬雷特公司透露，诸如罗氏、拜耳、默沙东、阿斯利康等大型跨国药企，以及莫得纳（Moderna）这样的新锐公司，都与其建立了合作关系。2024 年，这款肝脏芯片也被美国 FDA 纳入 ISTAND（新药开发创新科技方法）项目，评估其用于新药监管的可行性。
这只是 FDA 诸多改革尝试之一。十多年来，这家监管机构也在不断探索替代动物实验的方法。2022 年，国会批准了《FDA 现代化法案 2.0》，并由时任美国总统拜登签署生效。该法案明确指出，在某些生物制品（通常为抗体类药物）的临床试验申请中，并非一定要提供来自动物实验的数据。相反，FDA 也接受动物实验之外的一些替代方案。
如果了解前后的来龙去脉，不难得出这样一个结论：本次 FDA 对于动物实验的调整，并非是很多网友认为的特朗普(专题)政府突发反智操作，而是有着一脉相承的逻辑，是长期推动下的一个必然结果。但是，目前公布这个调整声明，意义有多大呢？
正确的方向，错误的时间？
在发布本次公告的同时，FDA 也附上了一份 11 页的路线图，对如何替代动物实验做了进一步的阐述。在替代方法上，FDA 给出了许多选择，包括类器官（体外培养细胞，形成迷你器官）、器官芯片、计算机模型、人工智能工具、体外培养的人类组织，以及人类志愿者等。
从时间上看，它也没有要求一夜之间取消动物实验，而是计划在未来的三年里，一方面分析已有的数据，一方面鼓励新药开发人员使用这些新工具，并建立一个公开的数据库供全球查阅。FDA 自身也计划更新监管指南，加强训练，增加与相关利益攸关者的沟通，并评估真实世界的结果。如果一切顺利，这一要求也可能逐渐扩展到生物制品之外的药物领域，比如更为传统的小分子药物上。- 新闻来源于其它媒体，内容不代表本站立场！
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