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日期: 2025-11-26 | 来源: 21世纪经济报道 | 有0人参与评论 | 字体: 小 中 大
记者丨季媛媛编辑丨张伟贤
“一针抵得上一套豪宅”的药价，正从科幻想象逐步走向现实。
11月24日，诺华公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Itvisma（onasemnogene abeparvovec）用于治疗年满两岁及以上、已确诊携带运动神经元存活基因1（SMN1）基因突变的脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童、青少年及成人患者。
根据公开信息，Itvisma的活性成分与诺华脊髓性肌萎缩基因疗法Zolgensma相同，Zolgensma在美国被批准用于治疗两岁以下的SMA患者。新疗法的批发价为259万美元（约合人民币1800万元），而Zolgensma的批发价为210万美元（约合人民币1500万元）。Itvisma为首个可用于这一广泛患者群体的基因替代疗法，它的上市意味着这不仅仅是一种药物，更是基因治疗时代的试金石，测试着市场对天价救命药的承受极限。
有券商医药行业分析师对21世纪经济报道记者表示，当前全球基因治疗市场正处于从概念验证走向规模化商业化的拐点。全球基因治疗市场规模将在未来5—10年内保持年均20%以上的增速，驱动因素包括技术成熟度提升、监管路径清晰化、生产工艺优化及支付模式创新。Zolgensma的成功印证了“一次性治愈”模式在单基因遗传病领域的商业可行性，也为后续神经退行性疾病、血液病、眼科等领域的基因疗法树立了标杆。
“目前，全球获批的SMA药物仅有三款，其中仅Itvisma为基因治疗产品，凸显了其在技术与市场上的稀缺性。高额研发投入构筑了极高的竞争壁垒，使先发企业在较长时间内享有定价权与市场独占优势。但随着更多企业布局基因编辑与递送系统（如AAV载体优化），未来竞争将朝着平台化、管线多元化方向演进，考验企业的持续创新能力与差异化定位。”该分析师说。
天价药物背后
在Itvisma那令人瞠目结舌的价格标签背后，是一套经过精密计算的商业逻辑与市场战略。
此前，诺华为Zolgensma的定价提供了多重理由。诺华方面披露，针对Zolgensma的研发总投入达到了94亿美元。这个数字包括2018年收购原研发公司AveXis的87亿美元。对于定价策略，诺华CEO Vas Narasimhan曾告诉分析师，Zolgensma的价格可能在每位患者150万—500万美元之间。这一区间远高于行业观察者的预估。
作为对比，瑞银的预计是200万美元，而医学与经济评议研究所（ICER）给出的估价则为31万—150万美元。美国定价监督机构ICER在其最终报告中指出，根据其质量调整生命年基准计算，Zolgensma的合理成本应在31万至90万美元之间。
然而，即便是这一“合理”区间的上限，与诺华的心理价位仍存在较大差距。
与传统药物不同，基因疗法瞄准的是罕见病市场，患者群体有限。公开信息显示，SMA是一种由SMN1基因突变或缺失引起的罕见遗传性神经肌肉疾病。SMN1基因负责生成人体肌肉功能所需的大部分SMN蛋白，这些蛋白参与呼吸、吞咽及基础运动等生理过程。缺乏该基因会导致运动神经元不可逆丧失，从而引发进行性、致残性的肌肉无力。而SMN2基因相较SMN1基因仅能产生少量（约10%）功能性SMN蛋白。通常而言，携带更多SMN2基因拷贝数的患者，其SMA严重程度往往较拷贝数较少的患者更轻。- 新闻来源于其它媒体，内容不代表本站立场！
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