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日期: 2025-11-26 | 来源: 21世纪经济报道 | 有0人参与评论 | 字体: 小 中 大
Itvisma的获批主要基于注册性3期研究STEER的结果，且有开放标签3b期研究STRENGTH的数据提供支持。接受Itvisma治疗的患者在运动功能方面呈现出具有统计学显着性的改善，实现了在疾病自然病程中通常难以见到的稳定运动能力，且这些效果在52周随访期间持续保持。此外，Itvisma在两个研究中均展现出具有一致性的安全性特征。STEER研究中最常见的不良事件为上呼吸道感染和发热；STRENGTH研究中最常见的不良事件包括普通感冒、发热和呕吐。
Itvisma旨在通过一次性鞘内注射的方式，为SMA患者提供功能性人类SMN1基因，进而实现SMN蛋白的持续表达，改善患者的运动功能，从根源上解决SMA的遗传病因。Itvisma的独特之处在于，其可通过一次性固定剂量对患者进行治疗，且该剂量无需根据年龄或体重进行调整。通过替代SMN1基因，Itvisma可改善运动功能，有望减少该人群在现有其他疗法中常需持续给药的治疗负担。
在商业表现上，Zolgensma已经证明了其市场潜力，上市后第一季度销售额就达到1.6亿美元，2022年销售额达13.7亿美元，2024年销售额为12.14亿美元。
在SMA治疗领域，Itvisma与渤健的Spinraza形成直接竞争。Spinraza是全球首款精准靶向治疗SMA的反义寡核苷酸（ASO）药物。2016年7月，渤健自ASO技术龙头企业Ionis处获得了Spinraza的全球开发、生产及商业化许可。同年12月，Spinraza获FDA批准上市。
在中国市场，Spinraza的定价历程堪称一部“天价救命药”的降价史诗：2019年，Spinraza作为国内首个针对SMA的特异性治疗药物获得中国国家药监局批准，初始定价高达69.97万元人民币/针，这一“天价”让许多家庭难以承受。然而，随着2022年初该药物被纳入医保目录，价格大幅下降至约3万元/针，使得原本昂贵的救命药开始惠及更多普通家庭。
Itvisma作为一种一次性基因治疗药物，其前期研发与生产成本极高。能否在主要发达市场实现渗透率的逐年攀升，并在新兴市场逐步获得准入许可，将成为诺华利润增长的关键因素。
资本角逐与挑战
Itvisma只是基因治疗市场爆发式增长的冰山一角。
根据BusinesSresearchinSights数据，全球基因疗法市场规模在2024年为90.3亿美元，预计2025年将增加到115.2亿美元，预计到2033年将达到646.4亿美元，在整个期间的复合年增长率为27.6％。
这一增长主要由多种因素驱动。从技术层面来看，基因编辑技术（如CRISPR-Cas9）、CAR-T细胞治疗和病毒载体疗法等突破性创新不断涌现；在政策层面，监管审批速度加快。据美国国立卫生研究院统计，基因治疗产品已在欧盟和其他七个国家获批使用。预计到2030年，市场上将有超过60种新认证产品；资本市场也表现出极大热情，仅国内市场，据不完全统计，2024年国内基因治疗领域共发生了约41起融资事件，涉及企业共36家，已披露融资总金额超25亿元。
药企巨头纷纷布局基因治疗领域。
早在2018年，赛诺菲就以116亿美元收购美国生物技术公司Bioverativ，该交易将通过每股105美元的现金收购Bioverativ所有流通股，较后者在2018年1月19日的收盘价溢价64%。这个价格相比其1月21日64美元的收盘价溢价64%。该交易已获得双方董事会一致同意，借此，赛诺菲进入基因疗法领域。
2019年，罗氏以43亿美元高价收购Spark Therapeutics，看中的是其全球首个获批的遗传性视网膜病变疗法Luxturna，以及血友病A基因疗法SPK-8011的3期临床潜力。在2019年，罗氏以43亿美元收购了当时市值仅22亿美元的Spark Therapeutics，这一交易溢价高达125%，成为当时基因疗法领域最大的并购案。- 新闻来源于其它媒体，内容不代表本站立场！
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