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日期: 2025-11-26 | 来源: 21世纪经济报道 | 有0人参与评论 | 字体: 小 中 大
辉瑞制药目前布局了包括A型血友病、杜氏肌营养不良症等多个基因治疗领域，而在去年4月，美国FDA已批准其BEQVEZ用于治疗目前使用因子IX（FIX）预防治疗、当前或既往有危及生命的出血或反复发生严重自发性出血的血友病B成人患者。
谈及目前基因治疗布局者们的现实情况，有药企高管对21世纪经济报道记者指出，新药研发过程充满波折，无论是波浪式还是螺旋式，挫折在所难免。
以AAV（腺相关病毒）基因治疗为例，目前，AAV基因治疗领域已有约九至十个产品获得批准上市，诺华Zolgensma尤为突出，此外，Sarepta公司针对杜氏肌营养不良症（DMD）的单次基因疗法ELEVIDYS，上市后销售额迅速逼近十亿美元，但近期该药物发生安全事故，预计会对销售额产生影响。
“业界正翘首以待所谓的第二代或第三代基因治疗药物。”该药企高管介绍，目前获批的药物均采用第一代技术，即使用天然AAV血清型作为递送系统。尽管该递送系统具备诸多优势，但仍存在一定缺陷。例如，AAV具备感染多种细胞的能力，这固然是其优势所在，但与此同时，也可能引发脱靶现象，即药物可能会抵达非预期的器官。目前，通过基因工程手段，科学家们正在对AAV腺相关病毒的外壳进行改造，以实现“开不同锁用不同钥匙”的目标。
对于基因疗法，中国银河证券指出，当前，基因疗法在针对常见病的靶点探索方面尚不明晰，而且大部分常见病领域（如糖尿病、高血脂等）竞争异常激烈，因此，基因疗法需展现出更具说服力的临床表现。
基因治疗无疑代表着医学的未来走向，然而，其发展之路依旧充满挑战。
一方面，基因治疗产品成本更高、保质期更短等难题待解。病毒载体保质期较短，这一状况不仅推高了其价格，还对其供应造成了限制。
另一方面，生产能力也是一个瓶颈。由于需要严格控制生产流程并严格遵守质量标准，生产成本随之增加。在市场层面，如何平衡创新激励与药品可及性，将是行业长期议题。
毋庸置疑，药王之王的故事，下一页的精彩篇章将书写在可及性的广阔天地，而不仅仅局限于实验室的方寸之间。- 新闻来源于其它媒体，内容不代表本站立场！
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