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日期: 2025-11-26 | 来源: 21世纪经济报道 | 有0人参与评论 | 字体: 小 中 大
辉瑞制药目前布局了包括A型血友病、杜氏肌营养不良症等多个基因治疗领域,而在去年4月,美国FDA已批准其BEQVEZ用于治疗目前使用因子IX(FIX)预防治疗、当前或既往有危及生命的出血或反复发生严重自发性出血的血友病B成人患者。
谈及目前基因治疗布局者们的现实情况,有药企高管对21世纪经济报道记者指出,新药研发过程充满波折,无论是波浪式还是螺旋式,挫折在所难免。
以AAV(腺相关病毒)基因治疗为例,目前,AAV基因治疗领域已有约九至十个产品获得批准上市,诺华Zolgensma尤为突出,此外,Sarepta公司针对杜氏肌营养不良症(DMD)的单次基因疗法ELEVIDYS,上市后销售额迅速逼近十亿美元,但近期该药物发生安全事故,预计会对销售额产生影响。
“业界正翘首以待所谓的第二代或第三代基因治疗药物。”该药企高管介绍,目前获批的药物均采用第一代技术,即使用天然AAV血清型作为递送系统。尽管该递送系统具备诸多优势,但仍存在一定缺陷。例如,AAV具备感染多种细胞的能力,这固然是其优势所在,但与此同时,也可能引发脱靶现象,即药物可能会抵达非预期的器官。目前,通过基因工程手段,科学家们正在对AAV腺相关病毒的外壳进行改造,以实现“开不同锁用不同钥匙”的目标。
对于基因疗法,中国银河证券指出,当前,基因疗法在针对常见病的靶点探索方面尚不明晰,而且大部分常见病领域(如糖尿病、高血脂等)竞争异常激烈,因此,基因疗法需展现出更具说服力的临床表现。
基因治疗无疑代表着医学的未来走向,然而,其发展之路依旧充满挑战。
一方面,基因治疗产品成本更高、保质期更短等难题待解。病毒载体保质期较短,这一状况不仅推高了其价格,还对其供应造成了限制。
另一方面,生产能力也是一个瓶颈。由于需要严格控制生产流程并严格遵守质量标准,生产成本随之增加。在市场层面,如何平衡创新激励与药品可及性,将是行业长期议题。
毋庸置疑,药王之王的故事,下一页的精彩篇章将书写在可及性的广阔天地,而不仅仅局限于实验室的方寸之间。- 新闻来源于其它媒体,内容不代表本站立场!
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