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日期: 2026-04-09 | 來源: 醫學界 | 有0人參與評論 | 字體: 小 中 大
CS-101正是基於tBE開發而成。根據此次發表於《自然》的研究結果，接受治療的5例重度β-地中海貧血患者，在平均16天和25天內就實現了中性粒細胞和血小板植入，這意味著他們迅速實現了造血重建。
治療後不到壹個月（平均16天），所有患者都擺脫了輸血依賴。3個月時，他們的胎兒血紅蛋白濃度上升至平均115 g/L，總血紅蛋白平均124 g/L，15個月後進壹步維持在平均129 g/L和134 g/L。
截至2025年11月，所有患者均擺脫輸血依賴，實現治愈均達1年以上，無壹例復發。安全性方面，在中位隨訪的23個月內，鹼基編輯效率始終保持穩定，未檢測到脫靶編輯，也未出現任何產品相關的不良事件。
“這是壹個令人振奮的結果。”陳佳對“醫學界”表示，“無論是‘起效時間’，還是血紅蛋白的最終水平，從目前的數據來看，都顯著優於國際上相似技術路徑的其他產品，有望成為治療β-血紅蛋白病全球Best-in-Class基因編輯藥物。”
據了解，目前CS-101正在全力推進針對β-地貧的IND臨床試驗和最終上市的進程。
極具想象力的“終身治愈”
賴永榕認為，若該療法最終得到徹底證實並推向臨床，其意義將是“革命性”的。
中國首例接受基因編輯治療的外籍患者，所用藥物為CS-101
賴永榕所在的廣西醫科大學第壹附屬醫院幹細胞移植中心，是全國最大的地貧移植中心之壹，目前已累計為超1200位患者完成了骨髓移植。
“在我們中心，地貧患者的骨髓移植成功已接近90%，但仍有10%的風險。”賴永榕介紹，骨髓存在配型成功率低、移植物排斥、移植物抗宿主病以及移植相關死亡風險，對於更廣泛的患者群體，其臨床應用仍面臨諸多挑戰。
“基因編輯的發展，可能就此改變β-地貧的治療格局，尤其是對於16歲以上，壹直沒能等到移植機會的中間型和重型患者，它提供了壹種更為便捷，且能徹底擺脫疾病困擾的方式。”賴永榕說。
值得壹提的是，不僅僅是β-血紅蛋白病等常見遺傳病，牟曉盾告訴“醫學界”，基因編輯療法在如代謝類疾病、心血管疾病等更大范圍的疾病領域，也都有著極具想象力的“終身治愈”前景。
正序生物也在推進慢病治療領域的研發。去年12月，團隊與安徽醫科大學第壹附屬醫院合作，利用 tBE鹼基編輯工具，治療了壹位重度高甘油叁酯（TG）血症患者，最低劑量給藥僅叁天內，患者的空腹TG水平就顯著下降。
著名生物信息學家、中國科學院院士陳潤生曾對“醫學界”表示，在基因編輯領域，我國壹直在基礎研究和轉化上不斷探索，無論是基因編輯總體系統的設計，還是具體工作的蛋白應用到不同病種，都存在原始創新的機會。- 新聞來源於其它媒體，內容不代表本站立場！
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