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日期: 2019-07-18 | 来源: 新浪科技 | 有0人参与评论 | 字体: 小 中 大
通过基因编辑治疗DMD小鼠实验第一次展示了基因治疗有可能在小老鼠身上成功
但是怎么对人用？小老鼠毕竟不是人，怎么把这个工具安全有效地转到人身体里面？这是非常难的课题。科学家努力了十几年，最近刚刚有了突破。
科学家用的就是这样一种病毒作为载体来帮忙，这个病毒还是大自然母亲的杰作。这个病毒叫AAV：腺相关病毒，是一种不会使人得病的病毒。这个病毒里面自己的基因都被科学家删掉了，只留下我们想留下的治病的基因，或者是基因编辑的工具等。所以现在可以用改装过的病毒载体开展基因治疗。
2015年发表了这样一篇研究文章：下图这个小朋友大概14岁，把他身上携带突变的细胞取出来，在体外做基因编辑的修复，然后把肌肉细胞变成多能细胞，之后再分化成正常的肌肉细胞。那么是不是可以把他修复好的肌肉细胞打到身体里面去？帮他行使正常的肌肉功能，这也是非常有前景的领域。
Gavriel Rosenfeld
但是这个工作还在进展当中，小朋友2015年已经14岁，今年已经18岁，已经成年了。他每一天的病情都在不断恶化，所以能不能有办法马上让他的病情得到扭转？我们现在可以用AAV基因载体的工具，先装载一个小版本的基因治疗他。
十年前还没有基因编辑，科学家想出另外一个方法，直接给病人一个迷你版本的DMD正常基因。这两位学院派的教授，是美国北卡罗来纳大学教堂山分校专门研究病毒的教授，一位叫Samulski，另一位肖啸教授是他的第一位博士生。师生两人原来只是研究怎么找到病毒的载体、研究病毒的生物学。后来他们发现病毒可以作为载体来治病，于是他们就用病毒做载体的方法，来看能不能治疗DMD。
他们2014年共同成立了Bamboo Therapeutics基因治疗公司，就用AAV作为载体来治疗DMD。2014年的时候,他们证明AAV病毒是能够安全有效给人用的，不会让人得病。但是怎么来把DMD基因运送进人体还有一个问题，它是人类最大的基因。这么大一个基因，病毒载体是有限的，它装不进去。怎么办呢，他们把DMD基因做成缩小版本，为了知道管不管用，他们摸索了十几年的时间，在小鼠身上，甚至在一个天生有DMD疾病的狗身上进行试验，把狗的DMD治好了。最值得振奋人心的是，经过十年的安全有效性的实验，他们终于有机会在人身上尝试。- 新闻来源于其它媒体，内容不代表本站立场！
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