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日期: 2022-11-23 | 来源: 加西网 | 有13人参与评论 | 字体: 小 中 大
(加西网综合)美国食品和药物管理局(FDA)周二批准了美国首个血友病B的基因疗法--一种名为Hemgenix的药物,拥有一次性治疗血液凝固障碍的功能。
这是美国当局允许这款有史以来最昂贵的药物投放市场。
Hemgenix每剂的价格为350万美元,是世界上最昂贵的药物,但制药商CSL Behring称病人需要的治疗次数会减少,这种开创性的药物最终会降低医疗成本。
据路透社报道,该公司称相信这个价位将为整个医疗系统节约巨大的成本,并大大降低血友病B的经济负担。
血友病损害了一个人防止出血的能力,并要求患者经常接受昂贵的静脉滴注因子IX,一种促进血液凝固的蛋白质。小的伤口或瘀伤可能会危及生命,如果不加以治疗,这种情况可能会导致出血,渗入关节和内部器官,包括大脑。血友病主要影响男性,是由基因突变引起的。
血友病B是血友病一种较不常见的疾病,根据美国食品和药物管理局的数据,大约占该疾病患者的15%。大约每40,000人中就有一人受其影响。
和美国的大多数药品一样,这种新疗法的大部分费用将由保险公司支付--而不是病人,包括私人计划和政府计划支付。
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