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日期: 2023-06-06 | 來源: 中國青年報 | 有0人參與評論 | 字體: 小 中 大
張玉清幾乎用盡全部力量，才把藥送到女兒面前。由於藥價昂貴，她曾經在世界范圍內找仿制藥。但該藥為大分子生物制藥，幾乎沒有低價仿制的可能性。2020年年末，她跟藥企負責人打了6小時電話，終於爭取到自費購藥的優惠，通過部分自費、部分贈藥的方式，讓女兒用上了藥。
但如今，她還是面臨無藥可用的困境。2023年2月，她拿到了最後壹批贈藥，而後收到了來自“唯銘贊”的國內市場代理商——百傲萬裡（上海）生物醫藥技術咨詢有限公司的消息——後續不再有贈藥政策，隨之該藥將退出中國大陸市場。
對於此事，藥品生產商百傲萬裡制藥（BioMarin）向中青報·中青網記者解釋，百傲萬裡已決定不再為唯銘贊在中國的進口藥品注冊證（IDL）續期，目前該注冊證將於2024年5月到期。“我們正在探索可行的方式，確保目前正在接受治療的患者的持續供應。”
退市
目前，張玉清手裡的藥只夠用到今年7月底。
女兒的治療，還要繼續。中醫調理、通過手術針對性治療並發症、甚至基因療法都在張玉清的計劃之內，但相比於特效藥，這些療法目前對女兒的病情效果有限。
她不斷地給百傲萬裡制藥寫信，希望能保證中國患者在現有政策的情況下持續用藥。“藥用光了，可能就沒有辦法了。”
小希是2019年確診的。那時，她只有兩歲多，張玉清發現孩子胸骨前突，本以為是缺鈣導致的“雞胸”，但在醫院檢查時，醫生懷疑是黏多糖貯積症IVA型。
這種病的患者體內缺少壹種可以降解黏多糖的酶（N‐乙酰半乳糖胺‐6‐硫酸酯酶），無法代謝的黏多糖會堆積在細胞、血液和結締組織中。最常見的症狀就是骨骼畸形，患者會因為關節病變，舉不起手，走不了路，發展到後期，往往需要坐上輪椅。
中國人民解放軍總醫院第壹醫學中心小兒內科的孟岩醫生見過壹些帶著片子、病歷等資料來求診的IVA型患兒家長。孟岩說孩子沒法來診室，是因為意外事件正在ICU（重症監護室）接受治療。
孟岩是《黏多糖貯積症IVA型診治共識》（以下簡稱《診治共識》）的執筆專家之壹。她說，IVA型患者的骨骼問題通常是結構性問題，他們的脖子比較短，生命最大的威脅在於頸部寰樞椎關節不穩定，在外力的碰撞下有可能脫位，嚴重可致高位截癱甚至死亡。除了骨骼外，患者的心肺功能也會受到影響，最明顯的表現是體能下降。
根據《診治共識》，用藥進行酶替代療法，是能夠真正改變IVA型患者體內“黏多糖沉積”的療法之壹，也是最推薦的壹種治療方式。通過靜脈注射唯銘贊，能暫時補充體內缺少的酶，延緩疾病進程，但患者需要持續性終身用藥。
唯銘贊由總部位於美國加利福尼亞州的百傲萬裡制藥生產，2019年5月獲得中國國家藥品監督管理局上市批准，被列入我國第壹批《臨床急需境外新藥名單》。目前，若該藥退市，在尚無替代藥品的情況下，中國多名黏多糖貯積症IVA型患者將面臨無藥可用的問題。
黏多糖貯積症分為7個亞型，中國大陸暫無關於該病准確的流行病學數據。根據2019年《中國兒科雜志》發布的數據，中國台灣(专题)黏多糖貯積症IVA型發病率為1/300000，在我國臨床診斷的黏多糖貯積症患者中，IVA型患者占比約為 30%，是罕見病中發病率相對較高的疾病之壹。
正宇黏多糖罕見病關愛中心（以下簡稱“關愛中心”）是壹家為黏多糖患者和家庭提供信息咨詢與關懷救助的民間公益機構，其創始人鄭芋介紹，關愛中心目前已知的IVA型患者大約在100人左右，“但數量應該遠遠不止這些”。
鄭芋見證了藥企“入市”的過程，就更難接受他們“退市”的決定。
2009年，唯銘贊尚在研發階段，藥方代表就曾來到北京考察。“那時候，他們就有進入中國市場的打算。”鄭芋說，2010年，藥企在中國設立了辦事機構，准備耕耘中國市場。但在當時，藥品什麼時候能進入中國，需要多長時間的審批流程尚屬未知。
2018年唯銘贊在中國大陸申請上市，借著中國政府對罕見病藥物開辟的綠色通道，2019年5月，唯銘贊就獲得了國家藥品監督管理局的上市批准，用於治療黏多糖貯積症IVA型患者。
唯銘贊在中國的定價為7500元壹支（5mg），需要依據患者體重決定用藥劑量。壹個25斤的孩子，壹年用藥的總價在200萬元左右。
作為高值藥物，唯銘贊曾出現在2021年的醫保談判預選名單中，但最終談判失敗，2022年未參與醫保談判，因此目前該藥仍未納入國家醫保目錄，只納入了部分地方醫保及惠民保。- 新聞來源於其它媒體，內容不代表本站立場！
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