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日期: 2026-03-11 | 來源: 經濟觀察報 | 有0人參與評論 | 字體: 小 中 大
3月9日，壹款全球首創的進口創新藥被宣布撤市。
這款藥名為氫溴酸他澤司他片（下稱“他澤司他”），由法國藥企益普生旗下公司研發，2021年和黃醫藥（00013.HK/HCM.NASDAQ）將其引入中國。2025年3月，他澤司他在中國獲批附條件上市，用於治療符合條件的淋巴瘤患者。
此次全球撤市的原因是，他澤司他可能引發繼發性血液系統惡性腫瘤。
中國醫學科學院血液病醫院主任醫師易樹華是同靶點藥物的研究者，他告訴經濟觀察報，他澤司他可能引發的繼發性血液系統惡性腫瘤，目前更缺乏有效藥物，更難治療。
多位受訪者指出，藥物致瘤等風險需要通過長期觀察隨訪才能發現，允許他澤司他附條件上市，也是為了讓那些無藥可用的重病患者，早日用上基本確定有療效的新方案，但其中蘊含著壹些有效性和安全性風險。
他澤司他曾填補多個臨床空白。2020年，它在美國獲批時，是全球首個針對上皮樣肉瘤的藥物；它也是首個適用於腫瘤EZH2基因突變的藥物。
3月9日，經濟觀察報向和黃醫藥詢問受影響的患者規模，和黃醫藥答復稱：“具體患者參與人數及上市後使用規模以監管備案和公司公告信息為准。該產品2025年銷售額有限，使用患者基數較小。”
在他澤司他被宣布撤市後，國家醫保局亦公告，將其移出商保創新藥目錄。
繼發的腫瘤更難治
根據益普生的公告，本次撤市基於正在進行的壹項他澤司他聯用其他藥物的Ib/III期臨床試驗新數據，獨立數據監測委員會（IDMC）建議，基於繼發性血液惡性腫瘤的不良事件，該治療方案的風險可能超過它帶來的潛在益處。
易樹華告訴經濟觀察報，繼發的腫瘤風險是腫瘤治療中比較棘手的問題：“這個腫瘤沒治好，又得了另壹個腫瘤。壹波未平，壹波又起。”
目前，益普生還沒有具體披露新數據。易樹華指出，此前的研究數據中已提及他澤司他引發繼發性血液惡性腫瘤的可能性：
根據他澤司他美國版說明書，在接受他澤司他800mg、每日兩次單藥治療的758名成人臨床試驗受試者中，1.7%的患者發生了骨髓增生異常綜合征、急性髓系白血病或B細胞急性淋巴細胞白血病。另有1名兒科患者發生了T細胞淋巴母細胞淋巴瘤。
“這次緊急撤市，也許是隨著樣本量擴大、隨訪時間延長，發生的概率上升了。但沒有披露具體數據，我們不知道現在它的發生率到底多高、關聯性到底多強。”易樹華說，“另外，繼發的骨髓增生異常綜合征和急性髓系白血病這兩個腫瘤，更缺乏有效藥物，治療難度更大。”
龍磐投資合伙人劉長年主要投資腫瘤新藥，他有在美國20余年的藥物研發經驗，曾擔任天津市腫瘤研究所常務副所長。他認為，從藥物研發角度講，盡管出現誘導血液腫瘤的嚴重不良反應不排除是化合物本身的問題，但他澤司他的安全性問題對同屬EZH2靶點的藥物開發可能是個“壞消息”。
在中國大陸，與他澤司他同靶點的獲批藥物僅有恒瑞醫藥（600276.SH/01276.HK）自主研發的澤美妥司他片，在2025年8月附條件上市。此外，輝瑞、信諾維醫藥、海和藥物也有同靶點藥物正在開展III期或II期臨床試驗。
易樹華表示，同靶點的藥物不良反應類似，也會有類似的潛在風險，不過可能因為靶向的位點不壹樣，致瘤性的強弱也會有所差異。
他也指出，在前述臨床試驗中，他澤司他是聯合另外兩款藥物壹起使用的。“現在我們無法確知繼發的腫瘤風險是因為他澤司他，還是因為藥物組合的協同作用。但以後的同靶點藥物開發，會對這種聯合應用方式更謹慎。同靶點的其他藥，我覺得還是可以繼續開發。”- 新聞來源於其它媒體，內容不代表本站立場！
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