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日期: 2021-10-09 | 来源: 八点健闻 | 有0人参与评论 | 字体: 小 中 大
徐伟的故事，打上“他不是药神只是个父亲”的标签，上了热搜第一，是个意外。
我看到过很多的罕见病故事，但几乎都被框定为“患者惨、没有药、药价高、进医保”的传统叙事，是无法给人留下任何深刻印象的冷门选题，也很难改变患者家庭的境遇。
一个月前，脊髓性肌萎缩症SMA治疗药物“一针55万元”将罕见病难题推向公众视野；而讨论这个问题时，大部分人几乎忘了，就在去年，SMA的天价药曾同样引起争议，当时的新闻标题叫：“一针70万元”。
然而，徐伟的故事却是非典型的罕见病故事。他并没有抱怨政策，抱怨药价，反而因为做了药，他能够理解药企做罕见病药的不易，一系列合规要求和反复的安全性验证，所需要的费用和时间是巨大的。
徐伟是幸运的，这当中有偶然也有必然。偶然在于疾病和药物的特殊性，国外有研究可循，特别是组氨酸铜的安全性和制备过程具有可操作性。而其必然在于，他对于疾病治疗进展的长期跟踪研究。
诚然，这种行为并不值得鼓励，甚至是极具风险性的。这不是一个成功的个案，也不应成为其他罕见病群体争相模仿的对象。
这个故事里，有一位父亲的爱与伟大、坚持与偏激，暗含着孤儿药研发的希望，却又时刻走在伦理和法律的边缘。这便成了我们决定写下它的理由。
采访结束，我还跟徐伟说，很多时候报道其实发挥不了什么作用，也许人们看过就看过，也不会给这个家庭带来实质性的帮助，甚至还担心过自制药行为一经报道，反而将他推到了法律边缘。
不过，大部分时间，徐伟不太让自己有机会考虑风险。目标只有一个，尝试一切可能来救孩子，他相信被看见与被记录的价值，以及可能带来的收益——有药物的专家愿意帮他。
一个父亲身上的反差感
矛盾和争议，是一个好故事天然的要素。
徐伟身上存在天然的反差性。制药是个高门槛的行业，而高中毕业在应试教育的时代常被认为能力不足。他做的事也存在天然的争议，面临着法规伦理双重制约，以及用药安全性的考验。采访中，几乎所有的药品从业者，从跨国药企医学部、药审工作者，到大三甲药剂科主任，在听过我的描述之后，清一色地“不鼓励”、“不认同”。
没见到徐伟之前，我也曾存疑，一个只有高中学历的普通人，如何突破医药的高壁垒，他做出来的药真的可以用吗？以及，这件事情中法规伦理和用药安全性方面可能会面临的争议，让我对迟迟难以判断，要不要写这个故事。
但当真正坐下来面对面采访，听他解释复杂又迷人的生物世界原理，说出那些旁人难以理解的晦涩生物名词，讲述自己如何从0到1，去挑战科学、不向命运低头，一度让我感慨自己采访时没有做足功课。
前期刻意练习时的一头雾水是真实的。我很容易理解他在旅馆里用翻译软件看论文睡着，连基本的摩尔、氨基酸都不知道，一个词一个词去查，面对专业合作方，逞强摆出一副专业人士的样子——这几乎是年轻记者采访时的通病。
在为孩子制备药物的过程中，徐伟也在寻找其中的乐娶。他一直是个学习力强、爱钻研的人。做智能家居时，他自己学习PS做网店展示的设计，也会在慕课网上挑麻省理工的电与磁课程学习。到了自己孩子相关的事情上，他只会更加钻研和坚持。
在10月5日晚的直播中，蔻德罕见病中心主任黄如方说，两年前，徐伟可能是不专业的，但是现在，他比很多的所谓的专业人员要专业得多。在9月29日的一场直播中，徐伟讲述了从化合物、干细胞到基因疗法的诸多机制和目前治疗进展后，主持人问北京大学遗传学系副主任黄昱，徐伟现在是什么水平，黄昱说，在某个细分领域已经达到了博士课题的标准，并且强调“这绝不是恭维”。- 新闻来源于其它媒体，内容不代表本站立场！
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