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日期: 2021-11-09 | 來源: 北青深壹度 | 有0人參與評論 | 字體: 小 中 大
記者/顏星悅
編輯/計巍
徐偉在家中實驗室裡培養幹細胞
10月23日晚，徐偉的房間門半掩著，他的兒子正在輸液，幾百毫升的黃色液體正緩緩輸入徐灝洋頭上的靜脈中。輸液袋裡裝著緩解他腦損傷的藥物，徐偉也並不願意冒險，但做為壹個父親，他沒有別的選擇，“如果有藥在你面前，能治你的孩子，你會不用嗎？”他反問。
過去壹年多的時間裡，徐偉壹直在學習治療兒子罕見病的理論知識、研制藥物，他相信過去的每壹步都沒做錯，接下來的步驟也清晰可見。從組胺酸銅、伊利司莫銅，到幹細胞療法、基因替代和基因編輯治療，他試圖翻越的山峰越來越陡峭，而眼下他涉足的更是醫學上的險峰。
在徐偉的計劃中，兒子的下壹步治療，要通過基因替代來完成——即將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。徐偉說，如果順利的話，兒子將在今年年底進行基因替代的臨床試驗，成為全國首例Menkes綜合征接受基因治療的病例。
“藥神父親”
兩歲的小灝洋在奶奶懷裡喝水，因為尿路感染，連在他身上的導尿管裡，充滿了白色的絮狀物，徐偉說這是“細菌的屍體”。小灝洋的體重現在不到8公斤，比起同齡的孩子，他身體小、耳朵大，頭軟趴趴地搭在奶奶的臂彎裡。由於呼吸不暢，小灝洋喘氣時常常會伴隨著響亮的呼嚕聲。
自從8個月時確診罕見病Menkes（門克斯卷發綜合征）以來，小灝洋的體重壹直在降低。這是壹種罕見的先天性銅代謝異常疾病——由於銅在腸膜吸收後，從粘膜細胞向血液轉動過程障礙，使體內銅酶活性降低，引起機體發育和功能障礙。患兒出生時正常，多在2至4個月開始出現症狀，典型症狀包括頭發卷曲、生理功能退化、精神發育遲緩、血液中銅水平低，目前尚無Menkes病例活過肆歲，患兒平均19個月死亡。
被抱在懷裡的小灝洋眼睛烏溜溜地轉著，興奮時小腿會壹伸壹伸地蹬，奶奶稱，小灝洋最近比之前要精神。
在她看來，小灝洋的“好轉”可能與幹細胞治療有關。六柒月份的時候，壹家在北京的幹細胞公司為他注射了幹細胞——從脊椎輸入，進入大腦。幹細胞治療是指把健康的幹細胞移植到患者體內，以達到修復或替換受損細胞或組織，從而達到治愈的目的。目前，我國幹細胞療法處在臨床試驗階段。
承擔不起高昂的價格，徐偉自己動手培育幹細胞，用人血小板裂解物做培養基，“細胞長得飛快，175（毫升）的瓶子加25毫升，壹天就長滿了。”
10月19日晚上，他開始在自己身上做試驗。右手給左手打針不是壹件簡單的事，徐偉在左手手背上扎了叁針才扎進去，壹邊打針壹邊量體溫，“大著膽子來了壹次，心都是慌的。”事後徐偉給好友打電話傾訴，“我怕有細菌感染，打進去就敗血症了。”他聽說如果細胞中有細菌的話，注入人體後幾分鍾就會發燒。
“我本來想給壹半，後來看看也沒什麼反應，六千多萬單位細胞，我就幹脆全部給了。”壹次性注入，徐偉沒有感到不適，但要檢測新細胞在體內真正起效還需要叁至伍天。他回想制備過程中的每個細節，“應該沒有問題，接種培養液上清的血培養瓶也沒有報陽。”
這是他在藥物研究的路上邁出的新的壹步。在以往的嘗試中，他成功制作了組胺酸銅、伊利司莫銅，甚至在基因替代藥物的測試中，也有了正向反饋。最近壹段時間，每天都有媒體和電影制作公司拜訪徐偉，他被看作是傳奇人物，是“藥神”父親。- 新聞來源於其它媒體，內容不代表本站立場！
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