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日期: 2023-12-11 | 來源: 腫瘤情報局 | 有0人參與評論 | 字體: 小 中 大
文/趙康 鳳凰網《CC情報局》特約撰稿員
核心提要：
1. 今年9月，治療罕見病龐貝病的壹款新救命藥獲批上市。龐貝病是壹種罕見基因疾病，在全球范圍內，它的發生率只有0.0025%。目前，全世界僅兩款治療龐貝病的新藥，都出自壹位父親之手，名叫約翰·克勞利。
2. 克勞利本來是壹竅不通的醫學門外漢。為延續兩位患龐貝病兒女的生命，他決心辭職，轉而研究龐貝病的療法，5年內成功讓兒女接受治療。他女兒在20歲那年，受時任美國總統特朗普的邀請，參加國會兩院聯席會議，被特朗普稱贊“創造奇跡”。這壹故事被普利策獎得主出版成書、寫入哈佛商學院案例，還被好萊塢改編為電影《良醫妙藥》，感動了許多人。
3. 在救治兒女後，克勞利的傳奇仍在繼續。在他的努力與推動下，其主導的第贰款治療龐貝氏症的藥物再次獲批上市。他正在為更多的罕見病患者尋找治療方法、延續生命。
這位父親為搶救壹對患罕見絕症兒女，24年推動研發救命藥物，主導研發出兩款罕見病龐貝氏症藥物
如果你有叁個孩子，壹個孩子患有自閉症，贰女兒與小兒子患有罕見病龐貝氏症，並且僅有數年的生命，你如何選擇？
1998年，女兒梅根·克勞利15個月大時，被診斷出患有壹種罕見的肌肉萎縮症：龐貝氏症。她的弟弟帕特裡克當時出生僅7天，肆個月後也被診斷出患有這種疾病。
醫生告訴他們的父親約翰·克勞利（John Crowley），女兒梅根和帕特裡克預計都會在生命的最初幾年內死亡，甚至不可能活過3歲。他們可能會死於肌肉萎縮造成的窒息。這種罕見病沒有任何壹款成熟的藥物可用，患者的命運就是等待死亡。- 新聞來源於其它媒體，內容不代表本站立場！
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