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日期: 2023-12-21 | 來源: 晚點LatePost | 有0人參與評論 | 字體: 小 中 大
成年人體內有 37.2 萬億個細胞，除了大腦和心髒的少數細胞，其他會周期性地更新換代，比如皮膚細胞大概 28 天就會換壹遍，肝髒的周期是 5 個月，骨頭是 10 年。
DNA 所攜帶的遺傳信息確保了這壹復制過程在絕大多數時候的精確性。偶發的復制錯誤會被機體修復，但不排除在壹些極端情況下，正常細胞突變成惡性細胞，並開始無限增殖，破壞人體正常生理機能，最終奪取生命。這便是癌症的由來。
過去數百年，科學家們和藥企探索了各種治療癌症的各種方法：比如切掉癌變的人體部位；放療、化療；最新的方法是找到導致癌細胞誕生的基因，用藥物抑制它（靶向藥），或者改造人體的免疫細胞，增強它殺死癌細胞的能力（CAR-T 療法）。但這些方法只能緩解症狀，無法治愈癌症，因為它們無法徹底消滅或改變癌細胞的根本——突變的基因。
這就是全世界極其關注 CRISPR-Cas9 基因編輯技術的原因，它賦予了人類修改致病基因的權力。
12 月 8 日，第壹款基於 CRISPR-Cas9 技術的療法獲得美國食品藥品監管局（FDA）批准上市，由福泰制藥（Vertex Pharmaceuticals）和 Crispr Therapeutics 聯合研發，用於治療壹種 “鐮狀細胞病” 的遺傳血液疾病。叁周前，該療法也在英國得到批准。?
加州大學伯克利分校的生物學家、CRISPR 技術發明人之壹詹妮弗·杜德納（Jennifer Doudna）說， “對於希望從技術進步受益的人們來說，這是壹個裡程碑式的時刻。” 她也是 Crispr Therapeutics 公司的創辦人之壹。
隨著首款 CRISPR 療法獲批上市，人類編輯基因時代正在來臨。現在有 146 個研究團隊正在臨床測試 CRISPR 技術治療癌症、糖尿病、艾滋病等更復雜、影響數億人的疾病。
CRISPR 原理簡單，治病卻很復雜
可以說，智力健全的人幾乎都可以快速學會如何使用 CRISPR 技術編輯基因。
71 歲的沃爾特·艾薩克森（Walter Isaacson）前半輩子是壹名記者，然後是編輯，再後來管理壹家媒體，花時間給名人寫傳記，他對生物科研零基礎。叁年前他為珍妮弗·杜德納寫傳記時，在壹名博士後的指導下，只用壹天時間，就學會了使用 CRISPR 編輯人類基因。
整個過程就像帶著橡皮擦修改壹段用鉛筆寫出來的錯誤答案壹樣直接：首先找到目標 DNA 片段，針對它設計出壹段 “導向 RNA”。“導向 RNA” 的功能是鎖定目標 DNA 片段，把稱為 “Cas9” 的酶和正確的 DNA 模板引導到正確位置。
Cas9 像壹把剪刀，會自動剪斷目標 DNA 片段，接著就是等細胞自動修復受損的 DNA 片段。修復過程中，細胞會參考研究人員引入的 DNA 模板。只要目標 DNA 片段是原來的樣子，基因編輯的過程可以壹直持續下去，直到發生改變。
CRISPR 技術基因編輯示意圖。圖片來自 Innovative Genomics Institute。
現在已經有大量團隊嘗試用 CRISPR 編輯農作物、牲畜，提高它們抗病能力或營養價值等。2021 年 9 月，第壹款經過基因編輯的番茄在日本上市，宣稱可以幫人降低血壓、改善睡眠質量和緩解壓力。
但想用 CRISPR 技術治病並不容易，接受 CRISPR 技術治療的鐮狀細胞病患者，通常要在醫院待半年：
第壹步，通過骨髓穿刺，獲得骨髓液中的造血幹細胞，交給專業團隊用 CRISPR 技術編輯。鐮狀紅細胞是由造血幹細胞分化出的。
“采集肆次才收集到夠用的幹細胞，每次采集都要輸血，整個過程持續了 8 個小時。” 去年接受治療的鐮狀細胞病患者吉米·奧拉格爾（Jimi Olaghere）在壹篇自述中寫道。
第贰步，使用 CRISPR 技術編輯造血幹細胞中有問題的基因，整個過程會持續壹周到壹個月不等。- 新聞來源於其它媒體，內容不代表本站立場！
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