-
日期: 2025-03-07 | 来源: 腾讯新闻 | 有0人参与评论 | 字体: 小 中 大
在这项革命性的基因疗法Zolgensma诞生之时，文森特·盖诺就知道，无论如何，总会有一股力量把这种药变成世界上最贵的药物。
2014年5月，在俄亥俄州哥伦布市全国儿童医院的餐厅里，盖诺与妻子静坐着。此时医院某处，一项临床试验的首位婴儿患者正接受静脉注射。若治疗成功，则代表该药物能成功修复导致脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因突变——这种罕见绝症使部分重病患儿迅速丧失行动、吞咽、呼吸能力，他们大多数都活不过两岁。
01
五年前，盖诺夫妇的女儿索菲亚确诊SMA。自此，他们便争分夺秒地筹措针对脊髓性肌萎缩症的研究资金，他们创立的“索菲亚治愈基金会”承担了这项研究的大部分费用，资助了约两百万美元。
当时，夫妇俩与该研究的首席研究员布莱恩·卡斯帕如同战友，时常深夜通话探讨进展。但当成功曙光初现时，卡斯帕却摇身一变，成为生物科技初创公司AveXis的股东，并收购了SMA药物的专利权，数十亿美元利益博弈就此展开。
盖诺回忆，那天当卡斯帕与该公司CEO步入自助餐厅时，对近在咫尺的两位资助人视若无睹。
“他们仿佛从不认识我们。”盖诺说。
五年后，Zolgensma的上市被誉为医学奇迹，接受治疗的患儿有些已经能像正常孩子一样能跑能跳，SMA这一长期位居婴儿遗传病致死首位的疾病的致死率也下降了三分之二。
但是，这种基因疗法药物，每剂费用高达210万美元（约合1523万元人民币）。
这种基因疗法与同类突破性基因药物共同推高了全美处方药支出，最终以上涨的保险费和医疗补助等公共项目的增税形式，由全体美国人共同承担。
一个由美国纳税人的种子基金、由绝望父母众筹推动而产生的药物，为何最终标出如此天价？
02
有记者追溯了Zolgensma从实验室到市场的历程，从初创期的支持者到后期高薪聘请的定价策略团队。调查发现：纳税人资金与“索菲亚治愈基金会”等私人慈善机构资助了该药研发的大部分科学工作，然而这些支持似乎毫无作用。这类药突破性的救命药物还是导向了营利性私人企业——尤其是定价方面。
当Zolgensma显现出商业潜力时，盖诺等早期推动者就被抛诸脑后。2018年AveXis公司被制药巨头诺华收购，其高管与风投机构各自攫取数千万乃至数亿美元收益。
共倡导组织知识生态国际主任詹姆斯·洛夫说：“慈善机构与政府倾力推动药物商业化，结果却沦为某些人创造财富的跳板。”
- 新闻来源于其它媒体，内容不代表本站立场！
-
原文链接
原文链接:
目前还没有人发表评论, 大家都在期待您的高见