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日期: 2026-06-11 | 來源: 醫學界 | 有0人參與評論 | 字體: 小 中 大
壹種聲稱能讓人體細胞“返老還童”的療法，不久前剛完成了首例患者給藥。這也是第壹次有人嘗試使用這種技術，在人體內直接重編程細胞，誘導衰老細胞恢復年輕狀態。
當地時間6月9日，美國生物科技公司Life Biosciences宣布，首次接受治療的是青光眼患者，將評估“ER-100”療法的安全性和耐受性，包含受試者視覺功能恢復情況。
ER-100是壹種極具想象力的創新基因療法，它通過激活3個基因，從而改造衰老細胞，讓它們恢復年輕時的功能。研究人員還設計了壹個開關——多西環素。如果停止服用這種抗生素，“激活年輕的程序”就會關閉。
“如果能安全地應用於人體，基因重編程技術將具有巨大的潛力。”華盛頓大學健康老齡化與長壽研究所Matt Kaeberlein教授對《自然》表示。
但他同樣擔憂，這項技術仍處於非常早期的階段，出現災難性副作用的可能性很高。
“返老還童針”
Life Biosciences成立於2017年，由哈佛醫學院遺傳學系教授、抗衰老專家David Sinclair聯合創立。
根據公司官網，Life Biosciences致力於開發細胞再生療法，將衰老和受損細胞修復至更年輕、健康的狀態，實現細胞再生和功能恢復，以逆轉和預防多種衰老相關疾病。
而實現這壹目標的核心技術，是公司創立的“表觀遺傳修復”平台。它能在不改變細胞遺傳序列的前提下，通過激活3個人為引入的基因，抹去細胞衰老留下的表觀遺傳痕跡，恢復年輕時的基因表達模式。
雖然“逆轉衰老疾病”聽起來遙遠且宏大，但在具體開發過程中，研究團隊務實地將目光率先瞄向視神經病變疾病。首當其沖的，是開角型青光眼和非動脈炎性前部缺血性視神經病變。
相關統計數據顯示，全球約有7000萬名開角型青光眼患者，他們的視網膜神經節細胞（RGC）持續死亡，最終將造成失明。目前，臨床常用的降眼壓等治療策略，核心是延緩神經節細胞死亡，但無法逆轉已經損傷或死亡了的細胞。
而ER-100療法則以腺相關病毒為載體（AAV），將3種能“回撥衰老時鍾”的基因注射進眼球，激活視神經節細胞內的“表觀遺傳重置程序”，抹去衰老積累的表觀遺傳損傷，讓其恢復至年輕態，從而挽救，甚至逆轉視力。
根據公司的計劃，首次臨床試驗將先納入6名青光眼患者，然後再嘗試治療非動脈炎性前部缺血性視神經病變——這種疾病同樣由不可逆的RGC損傷導致，患者視力會在數小時或數天內急劇下降，嚴重將失明，目前無藥可醫。
在接受《自然》采訪時，Life Biosciences的首席科學官Rosenzweig-Lipson表示，現階段，公司壹次只針對壹種衰老相關疾病，進行人體研究。“我們目前還沒有著眼於全身抗衰老。我們希望將來能夠實現，但現在還達不到。”他說。
據了解，公司還啟動了肝病相關研發，在代謝功能障礙相關脂肪性肝炎（MASH）小鼠模型中，另壹款療法ER-300已取得了積極的臨床前數據。
“這個方向現在太火了。”壹名從事細胞研究數拾年的生物科技公司高管告訴“醫學界”，但它過於新穎，技術方面還不確定。“做藥無非是看安全性、有效性、可控性，這叁個方面，大家都還在觀望。”
澳大利亞眼科研究中心Pete Williams對《自然》評價道：“這對青光眼患者來說將是壹大福音，但這是否意味著經過改造的細胞，真的能‘更年輕’，並且可以被重新編程以延長壽命，這是壹個更大的問題。”
讓衰老細胞“部分年輕”
要理解這項技術和未來的前景，首先得從OSKM——Oct4、Sox2、Klf4、c-Myc這4個基因說起。2007年，日本(專題)科學家山中伸彌利用OSKM，將人類的體細胞成功重編程為誘導性多能幹細胞（iPSC）。
以皮膚細胞為例，變成iPSC，就相當於它退回了類似胚胎幹細胞的狀態，能重新分化成心髒細胞、肝細胞、神經細胞等幾乎壹切人類細胞。
這壹發現，開啟了現代再生醫學的新紀元。2012年，山中伸彌也因此獲得了諾貝爾獎。
而包括Life Biosciences創始人David Sinclair在內的另外壹批美國科學家，則在山中伸彌技術的基礎上，進行了改良。
如果說山中伸彌發明的是“重編程”，他們做到的則是“部分重編程”。- 新聞來源於其它媒體，內容不代表本站立場！
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