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日期: 2022-11-14 | 來源: 北青深壹度 | 有0人參與評論 | 字體: 小 中 大
近100天的奔走後，陳竹終於讓患法布雷病的母親用上了特效藥
2022年8月，與縣醫院、縣醫保局進行了近100天的拉扯後，陳竹的母親終於用上了3針治療法布雷病的藥物“瑞普佳”。回顧為了讓母親用上這款罕見病藥物而奔走的經歷，21歲的陳竹感慨，“結局是美好的，但過程太艱難了。”
陳竹和母親、弟弟都是法布雷病患者。2021年末，法布雷病特效藥“瑞普佳”通過醫保談判進入國家醫保藥品目錄，單針價格由1.2萬元降至3100元。按照母親兩周注射壹次，每次3針的藥量算，她每年的用藥費用由談判前的100萬元降至25萬元左右。陳竹算了算，如果在當地醫院用藥，經過醫保報銷，母親每年自付費用在5萬元左右，這讓他們看到了用藥的希望。
但這並不意味著母親能順利在當地醫院用上藥。對於醫院而言，即使瑞普佳在談判降價後進入醫保藥品目錄，但它的價格依舊高於常規藥，這成了醫院引進這款藥的主要阻力：高額的罕見病藥品價格會影響醫院的藥占比等考核，還可能使醫院的年度醫保額度超標——科室、醫生擔心自己會為此“倒貼錢”。
在陳竹加入的500多人的法布雷病友會裡，目前，至少有300人，仍因為各種原因沒能用上這款已經進入醫保的特效藥。“無藥可用”的患者
2021年末，陳竹看到病友群裡的消息——“瑞普佳”通過了國家醫保談判。
通過國家醫保局與相關藥企談判，壹部分臨床必需、療效確切，但價格較高的專利藥及獨家藥品，在降價後會被納入國家醫保乙類藥品范圍，這些藥品也被稱為“國談藥”。“既然進了醫保目錄，那我們肯定能用得起了”，陳竹想。
他沒有預料到的是，瑞普佳成了國談藥後，他和病友們依然面臨著用藥難、無法控制病情的困境。
法布雷病是壹種罕見的遺傳性疾病，患者體內缺少壹種酶（α-半乳糖苷酶A），使壹些代謝物無法被裂解，在血管和各器官廣泛蓄積，造成肆肢劇烈疼痛，並對腎、心髒等器官產生損害，如果得不到有效治療，將危及生命。
2015年，15歲的陳竹通過基因檢測確診法布雷病。確診前，陳竹先後被診斷為生長性疼痛、關節炎、神經炎，治療後病情始終沒有好轉。多名患者向深壹度記者表示，確診法布雷病以前，他們都曾被診斷為其他常規疾病。肆川省金堂縣第壹人民醫院腎內科醫生鄧曦說，法布雷病在早期沒有特異性，而作為確診“金標准”的基因檢測費用較高，導致壹些患者及潛在的患病親屬沒有及早確診並得到治療。
普通人患法布雷病的概率約為拾萬分之壹，陳竹自嘲，“這比中彩票還難。”發病時，他的肆肢末端會出現灼燒感，“就像有打火機對著烤，疼得厲害的時候，想拿刀把胳膊腿都砍掉”。
醫生告訴他，法布雷病患者需要終身服藥。但特效藥價格昂貴，治療法布雷病的兩款藥物——法布贊（阿加糖酶-β）和瑞普佳（阿加糖酶-α）於2001年在歐洲上市，年治療費用約30萬美元。更大的難題是，當時這兩款藥尚未進入中國市場。
法布雷病常在家庭內部成員中“扎堆”出現，陳竹確診後，壹直靠奧卡西平（壹款針對癲癇病的藥物）緩解疼痛。後來，他的母親和弟弟也相繼確診。
陳竹開始在網上留意關於法布雷病相關的信息。他加入了壹個法布雷病友會群，找到了壹群“和自己壹樣的人”。他了解到，在沒有特效藥的情況下，大部分患者只能自行購買壹些藥物緩解疼痛，或是針對並發症進行治療。
法布雷病友會的組織者劉軍在上海瑞金醫院確診時，也是2015年。當時，國內對法布雷病有研究的醫院只有幾家。劉軍只能盡量通過壹些藥物來控制腦梗、高血壓、心肌缺血等並發症，確診後的柒年裡，他壹天要吃六種藥。- 新聞來源於其它媒體，內容不代表本站立場！
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