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日期: 2022-11-23 | 来源: 加西网 | 有13人参与评论 | 字体: 小 中 大
(加西网综合)美国食品和药物管理局(FDA)周二批准了美国首个血友病B的基因疗法--一种名为Hemgenix的药物,拥有一次性治疗血液凝固障碍的功能。
这是美国当局允许这款有史以来最昂贵的药物投放市场。
Hemgenix每剂的价格为350万美元,是世界上最昂贵的药物,但制药商CSL Behring称病人需要的治疗次数会减少,这种开创性的药物最终会降低医疗成本。
据路透社报道,该公司称相信这个价位将为整个医疗系统节约巨大的成本,并大大降低血友病B的经济负担。
血友病损害了一个人防止出血的能力,并要求患者经常接受昂贵的静脉滴注因子IX,一种促进血液凝固的蛋白质。小的伤口或瘀伤可能会危及生命,如果不加以治疗,这种情况可能会导致出血,渗入关节和内部器官,包括大脑。血友病主要影响男性,是由基因突变引起的。
血友病B是血友病一种较不常见的疾病,根据美国食品和药物管理局的数据,大约占该疾病患者的15%。大约每40,000人中就有一人受其影响。
和美国的大多数药品一样,这种新疗法的大部分费用将由保险公司支付--而不是病人,包括私人计划和政府计划支付。
美国食品和药物管理局批准Hemgenix的依据是两项小型研究。其中一项研究显示,在一年的时间里,出血问题下降了54%,并提高了患者的因子IX水平。彭博社报道称Hemgenix表明94%的患者不用为控制疾病而进行耗时和昂贵的输血。
Hemgenix的工作原理是将凝血蛋白的基因输送到肝脏,然后病人可以自己产生这种蛋白。
经过几十年的研究,基因疗法已经开始重塑癌症和罕见的可遗传疾病的治疗,其药物可以改变或纠正嵌入人们遗传密码的突变。Hemgenix是美国第一种治疗血友病的药物,其他几家制药商正在研究治疗更常见形式的血友病A的基因疗法。
该机构没有说明该疗法的有效时间。但CSL贝林公司表示,患者在减少出血和增加凝血方面应该在多年内受益。
今年早些时候,欧洲监管机构批准了一种类似血友病A的基因疗法,该药物来自制药商BioMarin,目前仍在FDA审查中。
FDA已经在美国批准了两种基因疗法,即制药商蓝鸟生物公司的Zynteglo和Skysona。路透社报道,Zynteglo的价格为280万美元,Skysona的价格为300万美元。
食品和药物管理局(FDA)相关批准受到了市场投资者的关注。自8月批准第一个治疗方法以来,生物技术公司的股票已经上涨了8%。
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https://globalnews.ca/news/9300124/worlds-most-expensive-...
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