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日期: 2022-11-23 | 来源: 加西网 | 有13人参与评论 | 字体: 小 中 大
美国食品和药物管理局批准Hemgenix的依据是两项小型研究。其中一项研究显示,在一年的时间里,出血问题下降了54%,并提高了患者的因子IX水平。彭博社报道称Hemgenix表明94%的患者不用为控制疾病而进行耗时和昂贵的输血。
Hemgenix的工作原理是将凝血蛋白的基因输送到肝脏,然后病人可以自己产生这种蛋白。
经过几十年的研究,基因疗法已经开始重塑癌症和罕见的可遗传疾病的治疗,其药物可以改变或纠正嵌入人们遗传密码的突变。Hemgenix是美国第一种治疗血友病的药物,其他几家制药商正在研究治疗更常见形式的血友病A的基因疗法。
该机构没有说明该疗法的有效时间。但CSL贝林公司表示,患者在减少出血和增加凝血方面应该在多年内受益。
今年早些时候,欧洲监管机构批准了一种类似血友病A的基因疗法,该药物来自制药商BioMarin,目前仍在FDA审查中。
FDA已经在美国批准了两种基因疗法,即制药商蓝鸟生物公司的Zynteglo和Skysona。路透社报道,Zynteglo的价格为280万美元,Skysona的价格为300万美元。
食品和药物管理局(FDA)相关批准受到了市场投资者的关注。自8月批准第一个治疗方法以来,生物技术公司的股票已经上涨了8%。
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https://globalnews.ca/news/9300124/worlds-most-expensive-...
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