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日期: 2023-12-21 | 来源: 晚点LatePost | 有0人参与评论 | 字体: 小 中 大
成年人体内有 37.2 万亿个细胞，除了大脑和心脏的少数细胞，其他会周期性地更新换代，比如皮肤细胞大概 28 天就会换一遍，肝脏的周期是 5 个月，骨头是 10 年。
DNA 所携带的遗传信息确保了这一复制过程在绝大多数时候的精确性。偶发的复制错误会被机体修复，但不排除在一些极端情况下，正常细胞突变成恶性细胞，并开始无限增殖，破坏人体正常生理机能，最终夺取生命。这便是癌症的由来。
过去数百年，科学家们和药企探索了各种治疗癌症的各种方法：比如切掉癌变的人体部位；放疗、化疗；最新的方法是找到导致癌细胞诞生的基因，用药物抑制它（靶向药），或者改造人体的免疫细胞，增强它杀死癌细胞的能力（CAR-T 疗法）。但这些方法只能缓解症状，无法治愈癌症，因为它们无法彻底消灭或改变癌细胞的根本——突变的基因。
这就是全世界极其关注 CRISPR-Cas9 基因编辑技术的原因，它赋予了人类修改致病基因的权力。
12 月 8 日，第一款基于 CRISPR-Cas9 技术的疗法获得美国食品药品监管局（FDA）批准上市，由福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）和 Crispr Therapeutics 联合研发，用于治疗一种 “镰状细胞病” 的遗传血液疾病。三周前，该疗法也在英国得到批准。?
加州大学伯克利分校的生物学家、CRISPR 技术发明人之一詹妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna）说， “对于希望从技术进步受益的人们来说，这是一个里程碑式的时刻。” 她也是 Crispr Therapeutics 公司的创办人之一。
随着首款 CRISPR 疗法获批上市，人类编辑基因时代正在来临。现在有 146 个研究团队正在临床测试 CRISPR 技术治疗癌症、糖尿病、艾滋病等更复杂、影响数亿人的疾病。
CRISPR 原理简单，治病却很复杂
可以说，智力健全的人几乎都可以快速学会如何使用 CRISPR 技术编辑基因。
71 岁的沃尔特·艾萨克森（Walter Isaacson）前半辈子是一名记者，然后是编辑，再后来管理一家媒体，花时间给名人写传记，他对生物科研零基础。三年前他为珍妮弗·杜德纳写传记时，在一名博士后的指导下，只用一天时间，就学会了使用 CRISPR 编辑人类基因。
整个过程就像带着橡皮擦修改一段用铅笔写出来的错误答案一样直接：首先找到目标 DNA 片段，针对它设计出一段 “导向 RNA”。“导向 RNA” 的功能是锁定目标 DNA 片段，把称为 “Cas9” 的酶和正确的 DNA 模板引导到正确位置。
Cas9 像一把剪刀，会自动剪断目标 DNA 片段，接着就是等细胞自动修复受损的 DNA 片段。修复过程中，细胞会参考研究人员引入的 DNA 模板。只要目标 DNA 片段是原来的样子，基因编辑的过程可以一直持续下去，直到发生改变。
CRISPR 技术基因编辑示意图。图片来自 Innovative Genomics Institute。
现在已经有大量团队尝试用 CRISPR 编辑农作物、牲畜，提高它们抗病能力或营养价值等。2021 年 9 月，第一款经过基因编辑的番茄在日本上市，宣称可以帮人降低血压、改善睡眠质量和缓解压力。
但想用 CRISPR 技术治病并不容易，接受 CRISPR 技术治疗的镰状细胞病患者，通常要在医院待半年：
第一步，通过骨髓穿刺，获得骨髓液中的造血干细胞，交给专业团队用 CRISPR 技术编辑。镰状红细胞是由造血干细胞分化出的。
“采集四次才收集到够用的干细胞，每次采集都要输血，整个过程持续了 8 个小时。” 去年接受治疗的镰状细胞病患者吉米·奥拉格尔（Jimi Olaghere）在一篇自述中写道。
第二步，使用 CRISPR 技术编辑造血干细胞中有问题的基因，整个过程会持续一周到一个月不等。- 新闻来源于其它媒体，内容不代表本站立场！
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