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日期: 2024-04-05 | 来源: 氨基观察 | 有0人参与评论 | 字体: 小 中 大
在过去的十年中，他和他的团队获得了三项专利，涉及新版CAR载体（一种专有的慢病毒基因递送载体）和制造工艺。根据谷歌专利，2019年印度理工学校孟买分校便提交了一份《一种新型人源化抗CD19嵌合抗原受体及其核酸序列及其制备方法》专利申请。
Purwar表示，他的目标是拥有所有知识产权，即是为了降低成本，也希望在其他国家进行商业化。目前其专利正在美国申请。
三、国内的产业突围赛
此前，泰国玛希隆大学的研究人员开发了一种抗CD19 CAR-T疗法，并授权给泰国的Genepeutic Bio公司。该疗法预计通过降低慢病毒载体的成本，能使产品价格降低80%，预计将于今年底在泰国获批。
Genepeutic Bio本身也是一家CDMO，拥有泰国首个获得 GMP 认证的细胞和基因治疗制造工厂。可以看到，不管是巴西、印度还是泰国，降低CAR-T疗法价格的方式核心均离不开慢病毒载体。
正如前文所说，病毒载体生产产能紧张、供不应求，造成这一现象的原因与病毒载体的生产工艺密切相关。
通过特定的方法，才能将病毒转化为安全有效的载体。这也是细胞疗法生产过程中的技术壁垒最高的一环。目前，上市的CAR-T疗法在病毒载体制备方面，多采用“瞬时转染”技术，即直接将包含目的基因和包装辅助蛋白基因的质粒DNA转染到宿主细胞中，瞬时包装出病毒载体。
“瞬时转染”技术的规模放大受到制剂耗材价格昂贵的限制。转染过程中需要大量质粒，而质粒的售价极为高昂。因为质粒产业化难度较高，符合GMP要求的质粒，在产能不足时可能飙升至每克10至30万美元。如此高昂的质粒价格，使得病毒载体成本居高不下。
复杂的技术机制，高门槛的工艺开发和大规模生产需求，加上细胞疗法公司大多为初创企业，产业化经验有限等因素，使得不少公司选择病毒载体CDMO外包。据J.P.Morgan统计，基因治疗外包渗透率超过65%，远超传统生物制剂的35%。
外包也意味着会增加生产的流程和成本，某种程度上，也等于将命运交到别人手中。在经历病毒载体短缺危机后，强生/传奇决定自行生产病毒载体。
回到国内来说，CAR-T企业也均在努力打破CAR-T疗法当前面临的困境。
由于高价导致的可及性难题，药企一直想办法解决。除了推动产品进入商保，今年1月，复星凯特还进行创新支持尝试，推出按疗效价值支付计划，假如3个月没达到完全缓解指标，患者自费购药款将退还一半，最高可返还60万元。
这已经是很大的进步，但还远远不够。
目前来看，产业技术的更新是最有可能的破局点。定制化生产、昂贵的上游原材料和生产设备、复杂的供应链体系等综合因素是CAR-T疗法价格居高不下的核心原因，自然也是改进的方向。
原材料国产化替代程度提升，生产工艺优化等等，任何一个环节的改善，都有可能带来CAR-T疗法成本的大幅下降。假如CAR-T产品的价格在现有价格基础上大幅下降，再结合惠民保商业保的多种保障，CAR-T成为大部分患者可及的疗法并非遥不可及。
目前，包括药明巨诺、恒润达生、科济药业等药企在病毒载体等方面尝试攻坚，希望能够带来更低的生产成本，惠及更多患者。
与此同时，也有部分药企在技术层面尝试突围，在探索异体CAR-T、CAR-NK等通用型细胞治疗产品方式，以降低最终的生产成本。
面对行业困境，一场打破瓶颈的产业突围赛早已打响。期待随着国内药企的持续探索，CAR-T疗法在国内的可及性得到持续提升。- 新闻来源于其它媒体，内容不代表本站立场！
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